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      最新"超級血液療法"有望治愈癌癥:紅細胞替代缺失酶

      作者:admin發布日期:2018-03-13

        據國外媒體報道,目前,新成立的生物技術公司Rubius Therapeutics希望使用紅細胞替代缺失酶,并最終有效治療一些罕見、致命疾病,例如:癌癥。迄今為止,該公司已籌集2.2億美元投入研發。


        就像醫生使用患者免疫系統改良T細胞治療癌癥一樣,Rubius Therapeutics公司正在使用紅細胞研制靶向疾病療法。媒體報道稱,Rubius Therapeutics公司執行總裁托爾文·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)認為,他們的療法基本上是“超級血液”,因為該治療是使用紅細胞,而不是化學藥品或者合成材料。


        Rubius Therapeutics公司計劃使用醫用蛋白質配備紅細胞,并依據特定情況進行調整。之后這些特殊紅細胞注入患者體內,開始治療患者的疾病。最終,這種超級血液占患者體內血液總量不足1%。


        最初,該公司希望開發超級血液療法,從而替代那些患有罕見疾病患者體內的缺失酶,以及治療癌癥和自身免疫疾病,例如:狼瘡和1型糖尿病。但是與T細胞療法不同的是,紅細胞療法具有普遍適用性。Rubius Therapeutics公司網站介紹稱,我們僅需要一種通用捐獻者(具有O型血液的捐獻者),他們能夠產生足夠的治療劑量,用于治療數百至數千位不同患者。


        該公司正在逐漸實現自己的目標,近期剛完成籌資1億美元。2017年6月,公司從投資方獲得1.2億美元的資金。


        尼森在一份研究報告中指出,資金的增加進一步鞏固了公司基礎,使我們能夠加快第一批紅細胞療法(RCT)產品的開發,這些產品的目標是治療酶缺陷、癌癥和自身免疫疾病。我們召集了一支由投資者、領導和顧問構成的實力團隊,他們對患者提供新奇細胞療法具有長遠規劃設計。


        很可能需要一段時間Rubius Therapeutics公司的療法才能得到廣泛應用,畢竟當前僅是一個概念。首先,這些療法必須被開發,然后通過一系列臨床試驗確定其有效性。如果一切都進展順利,超級血液將最終獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的審批,就像2017年的T細胞療法一樣。


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